我国巨细胞动脉炎罕见病治疗实现零的突破

近日，国家药品监督管理局批准艾伯维旗下瑞福新适应证，用于治疗巨细胞动脉炎(GCA)成人患者。这一突破填补了我国在该罕见病治疗领域的空白，标志着我国约14000名GCA患者迎来首个且唯一的治疗药物。

巨细胞动脉炎是一种多见于50岁以上人群的全身性血管炎性疾病，女性患者占比超70%。该病不仅诊断复杂，还可能引发突发性失明、卒中和动脉闭塞等严重后果。目前，其治疗主要依赖高剂量糖皮质激素，但这常使患者面临骨质疏松、感染等严重副作用，约40%的患者难以实现持续缓解，疾病复发及失明、动脉闭塞等风险居高不下。

一项改写巨细胞动脉炎治疗格局的临床研究带来了令人振奋的消息。根据3期SELECT-GCA全球临床试验数据，瑞福联合26周糖皮质激素(GC)减量方案不仅使46.4%的患者实现持续缓解，更将疾病复发风险降低38%，累积糖皮质激素用量减少44%。乌帕替尼通过特异性阻断JAK-STAT通路，实现了对GCA的精准靶向治疗，为患者带来新的希望。

值得关注的是，此次瑞福用于治疗巨细胞动脉炎的适应证在欧、美、中实现了全球同步获批。近年来，我国持续推进罕见病诊疗与保障体系建设，艾伯维依托我国罕见病优先审评政策，加速了瑞福新适应证的落地，不仅让创新药物更快惠及患者，也为我国提升罕见病药物可及性提供了实践范例。

艾伯维中国相关负责人董莉君表示，全球同步获批体现了企业以患者为中心的理念，企业也将继续通过创新疗法应对全球复杂医疗挑战。目前，瑞福作为免疫领域的小分子靶向药物，已在中国获批8个适应证，其另一项针对12岁及以上青少年和成人非节段型白癜风患者的新适应证，正处于3期临床研究阶段，并已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单，未来有望为更多患者带来福音。

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